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Zuletzt geprüft am 2026-07-26. Wo eine Aussage auf einer konkreten Studie beruht, wird die Studie beschrieben und nicht überinterpretiert.
== Eigenschaften == Casimersen ist ein Antisense-Oligonukleotid der Klasse Phosphordiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO). PMOs sind synthetische Moleküle, bei denen die fünfgliedrigen Ribofuranosylringe der natürlichen Nukleinsäuren durch einen sechsgliedrigen Morpholino-Ring ersetzt wurden. Jeder Morpholino-Ring ist über eine ungeladene Phosphordiamidat-Einheit verbunden und nicht über die negativ geladene Phosphat-Bindung wie in natürlichen Nukleinsäuren. Jede Phosphordiamidat-Morpholino-Untereinheit enthält eine der in der DNA vorkommenden heterocyclischen Basen Adenin, Cytosin, Guanin oder Thymin. Casimersen enthält 22 verknüpfte Untereinheiten.
Quellen: de.wikipedia.org
== Anwendungsgebiete == Casimersen wurde als Amondys 45 (Hersteller: Sarepta Therapeutics Inc.) im Februar 2021 in den USA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die für das Überspringen von Exon 45 geeignet ist. Das Arzneimittel wird intravenös verabreicht.
Quellen: de.wikipedia.org
== Wirkungsmechanismus == Die Ursache für die Entstehung der Muskeldystrophie Duchenne sind Mutationen im Gen für Dystrophin. Dabei handelt es sich häufig um Deletionen. Dystrophin ist ein Protein und für die Funktion des Muskels essenziell. Die Wirkung von Casimersen beruht auf der Technik des Exon-Skippings. Casimersen bindet an das Exon 45 in der prä-mRNA, wodurch beim Splicing schadhafte Abschnitte übersprungen bzw. „überlesen“ werden und in der Folge dem Körper ermöglicht wird, ein verkürztes, jedoch partiell funktionelles Dystrophin zu bilden. Ungefähr 8 % der Patienten mit DMD haben eine Mutation, die einer Behandlung durch Überspringen von Exon 45 zugänglich ist. Die Krankheit wird nicht geheilt, aber der Schweregrad wird reduziert. Casimersen ist nach Eteplirsen und Golodirsen das dritte DMD-Medikament von Sarepta Therapeutics, das auf dem Exon-Skipping beruht.
Quellen: de.wikipedia.org
== Studien == Casimersen wird in einer multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten Studie untersucht, die insgesamt 111 Patienten im Alter von 7 bis 13 Jahren umfassen soll, die im Verhältnis 2:1 randomisiert wurden, um entweder Verum (Amondys 45) oder Placebo zu erhalten. Die Zulassung beruht auf Zwischenergebnissen von 43 Patienten. Alle waren männlich, zwischen 7 und 20 Jahre alt, und hatten eine genetisch bestätigte Mutation des DMD-Gens, die für das Exon-45-Skippig geeignet ist. Es resultierte ein signifikant höherer Anstieg der Dystrophin-Proteinspiegel im Zeitraum ab Therapiebeginn bis zur 48. Woche in der Verum-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe. Die Studie läuft weiter.
Quellen: de.wikipedia.org
Casirivimab ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der in fixer Kombination mit dem Wirkstoff Imdevimab (Ronapreve, Regeneron Pharmaceuticals) zur Behandlung einer leichten bis mittelschweren COVID-19-Erkrankung eingesetzt wurde, wenn das Risiko bestand, dass der Patient eine schwere Verlaufsform entwickelt. Patienten, die sich im Krankenhaus befinden oder Sauerstoff benötigen, dürfen das Medikament nicht bekommen. In der EU war Ronapreve von November 2021 bis Dezember 2025 zugelassen.
Quellen: de.wikipedia.org
== Eigenschaften == Der Antikörper bindet an einen der Abschnitte des Spike-Glykoproteins, mit dem SARS-CoV-2 an den menschlichen Zellen andockt. Dadurch wird das Eindringen des Virus in die Zelle verhindert. Die Verabreichung erfolgt durch gemeinsame intravenöse Infusion zusammen mit Imdevimab. Der Wirkstoff ist ein Immunglobulin G1 vom Typ kappa, das rekombinant aus CHO-Zellen gewonnen wird. Es liegt in der Glycolisierungsform alpha vor.
Quellen: de.wikipedia.org
== Zulassung == In den USA erteilte die Food and Drug Administration (FDA) der Wirkstoffkombination im November 2020 eine Notfallzulassung, seit 20. August 2021 ist sie als Ronapreve in UK bedingt zugelassen, in der EU erfolgte die Zulassung am 12. November 2021. In-vitro-Daten deuten darauf hin, dass die SARS-CoV-2-Variante Omikron (B.1.1.529) eine geringere Empfindlichkeit gegenüber Casirivimab/Imdevimab (Ronapreve) aufweist. So ist die Empfindlichkeit des Subtyps B.1.1.529/BA.1 gegenüber der Neutralisationsaktivität von Casirivimab in vitro um mehr als das 1732-fache erniedrigt, in der Kombination Casirivimab/Imdevimab um mehr als das 1013-fache. In die Fachinformation des in Europa zugelassenen Präparates wurde im März 2022 ein entsprechender Hinweis eingefügt, in den USA änderte die FDA im Januar 2022 die Notfallgenehmigung für das Präparat (Name in USA: REGEN-COV) dahingehend, dass die Verwendung in geografischen Regionen, in denen eine Infektion oder Exposition wahrscheinlich auf eine Variante wie Omikron (B.1.1.529) zurückzuführen ist, nicht zulässig ist. Da Omikron in den US-Staaten die vorherrschende Variante ist, ist die Verwendung ausgeschlossen, REGEN-COV ist in den USA ein nicht zugelassenes und lediglich experimentell einsetzbares Prüfpräparat.
Quellen: de.wikipedia.org
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